自閉症關懷日攜手關心星星兒！談談幹細胞在自閉症上的應用

【文：陳永祥／再生緣生物科技研發部 專案經理】

聯合國於2007年訂定每年的4月2日是自閉症關懷日，呼籲大家一起關懷自閉症患者。你對自閉症的了解有多少？自閉症有辦法治療嗎？關懷自閉症患者，首要從認識他們開始。

自閉症(autism)患者因為不擅社交，彷彿來自另一個星球，所以社會大眾又稱他們為「星兒」。根據衛生福利部統計，2020年台灣自閉症患者有16,454 人，相較於2000年，20年間確診人數成長了8倍！自閉症是一種先天腦部功能受損而引起的神經發展障礙，在臨床診斷上主要有兩個特徵：

1. 在社交溝通及社會互動上有缺陷。
2. 固定的興趣及重複的行為。

認識「自閉症光譜」，了解自閉症症狀的多樣性

自閉症在症狀與障礙的嚴重程度來看，其障礙程度從輕到重都有，可以說沒有兩個自閉症患者的症狀是一模一樣的。由於自閉症症狀的多樣性，現今多以自閉症光譜(autism spectrum disorder, ASD)來稱呼之，亞斯伯格症(Asperger syndrome)與待分類的廣泛性發展障礙(pervasive developmental disorder not otherwise specified, PDD-NOS)等疾病，都被歸類在ASD的範疇內。

流行病學的統計上，ASD在世界各地的盛行率約是1~2%。到目前為止尚沒有有效的藥物可以治療ASD，通常需要藉助特殊教育來教導ASD孩童學習適應與他人的社交溝通與互動。

臨床發現，自閉症患者接受臍帶血移植後，溝通技巧顯著提高！

近年來，科學家也發現周產期組織幹細胞移植或許可以做為治療ASD的另一種選擇。由國際知名臍血幹細胞應用專家喬安‧庫茲伯博士(Dr. Joanne Kurtzberg)於美國杜克大學所執行的一期臨床試驗中發現，自體臍帶血幹細胞移植對於ASD孩童是安全無虞的，且自體臍帶血幹細胞移植可以改善ASD孩童的社交溝通能力與自閉症的症狀。其後，喬安‧庫茲伯博士在二期臨床試驗中，募集了180位2-7歲的ASD孩童，並回輸「自體」或是「異體」的臍帶血幹細胞，並在回輸後六個月進行療效的評估。試驗結果證實了沒有智能障礙的ASD孩童(非語言智商高於70)，在接受臍帶血幹細胞移植後，病童的溝通技巧有了顯著地提高。另外，在探索性測試項目上，包括對玩具的關注和持續性關注力都有明顯的改善。

間質幹細胞，同樣有潛力修復自閉症！

除了臍帶血幹細胞外，具有免疫調節與抗發炎特性的臍帶間質幹細胞(umbilical cord mesenchymal stem cells )也被認為可以調節與ASD相關的免疫失調與發炎等情形，改善ASD孩童的症狀。在巴拿馬進行的臨床一/二期試驗中，納瓦羅醫師(Dr. Nelson Novarro)團隊募集了20名6-16歲患有ASD的孩童，每12周回輸一次「異體」臍帶間質幹細胞(3.6×10⁷細胞/每次)，一共回輸四次。並在最後一次回輸後追蹤一年，觀察ASD孩童病症的改善情形。試驗結果顯示，回輸異體臍帶間質幹細胞，可以降低血液中跟發炎有關的發炎因子的表現量；以自閉症自療評估清單(ATEC)和兒童自閉症評定量表(CARS)評估ASD孩童的病情，也可發現回輸異體臍帶間質幹細胞可以改善ASD孩童的病症。在此試驗中也並未發現與回輸異體臍帶間質幹細胞相關的嚴重不良反應(SAEs)，證實了異體臍帶間質幹細胞對於治療ASD的有效性與安全性。

長期投入幹細胞研究，再生緣盼為自閉患者帶來希望曙光

再生緣生物科技，多年來致力於周產期相關幹細胞(臍帶血幹細胞、臍帶間質幹細胞等)的保存與應用，並與杜克大學喬安‧庫茲伯博士積極合作臍帶血幹細胞治療的技術，希望能在ASD的治療上出一份力，為台灣患有ASD的孩童們打開一扇希望的窗。今年的4月2日，讓我們一起用正向的角度看待每個人的不同，將關懷落實在平時的陪伴與尊重，並一起期待幹細胞能夠成為自閉症患者的治療新希望！

參考資料：

1. Dawson, G., et al., Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children With Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase I Open-Label Trial. Stem Cells Transl Med 2017, 6:1332–1339.
2. Dawson, G., et al., A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children With Autism Spectrum Disorder. J Pediatr 2020, S0022-3476(20)30334-6.
3. Riordan, N., et al., Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels. Stem Cells Transl Med. 2019, 8(10): 1008-1016.

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