最新臍帶血應用突破！腦麻病童的運動能力可望大幅改善

【文：陳永祥／再生緣生物科技研發部 專案經理】

根據世界衛生組織的估計，幼兒腦性麻痺 (Cerebral Palsy) 的發生率約為千分之2～5。腦性麻痺主要成因為控制動作的腦神經細胞受到傷害或發生病變，進而導致運動機能障礙，部分病童會合併有視覺、聽覺、語言溝通及智能與學習發展上的多重障礙，是造成兒童殘障最常見的原因。

當前針對幼童腦麻的治療方式都側重於最大程度地改善運動功能和生活行為能力上，像是物理治療、職能治療、語言治療與心理方面的治療等。現今，隨著再生醫學的蓬勃發展，細胞治療已有臨床研究證實可以修復受損的腦神經細胞，有機會從根本治療腦性麻痺。

自體臍帶血移植治療腦麻，已確認有效性及安全性

臍帶血(umbilical cord blood）中含有高比例的幹細胞與多種與神經細胞發育相關的生長因子，已成為幹細胞移植治療時的重要來源。以臍帶血移植治療聞名的美國杜克大學喬安‧庫茲伯博士(Dr. Joanne Kurtzberg)，在應用臍帶血於小兒神經相關疾病的治療上，擁有相當豐富的成功經驗，至今已經造福超過上千名的兒童。

庫茲伯博士已經在美國完成了「自體」臍帶血移植治療腦性麻痺病童之臨床第一期與第二期試驗，結果顯示回輸「自體」臍帶血有核細胞可以明顯地改善腦性麻痺病童的運動能力與病症。在臨床實驗中也並未發現與輸液相關的嚴重不良事件，確認了「自體」臍帶血移植對於治療腦性痲痺的有效性與安全性。因此將小孩的臍帶血妥善的保存下來，若未來孩子發生神經受損或相關疾病，便有一份立即可用的珍貴資源。

臍帶血教母－庫茲伯博士的最新研究進展！異體臍帶血回輸

對於沒有儲存臍帶血的腦性麻痺病童來說，庫茲伯博士認為「異體」臍帶血移植，或許能成為另一項治療的替代方案，並著手進行異體移植的最新研究，即利用「異體」臍帶回輸治療腦性麻痺。

在已經完成的臨床一期研究中，庫茲伯博士為15位年齡介於1-6歲的腦性麻痺病童回輸HLA(human leukocyte antigen)配對過後的「兄弟手足」臍帶血(含有核細胞數大於2.5×10⁷細胞/kg)。回輸六個月後，利用「粗大動作功能量表(The Gross Motor Function Measure-66)」與「皮巴迪動作評估量表(Peabody Gross Motor Quotient)」來評估病童的運動能力改善情形。

結果顯示，「粗大動作功能量表」與「皮巴迪動作評估量表」的評估分數分別有4.7±2.5點與1±2.9點的提升，證實回輸兄弟手足的「異體」臍帶血有核細胞，可以明顯地改善病童的運動能力。此外，在此臨床一期實驗中，15名病童在臍帶血移植時並未產生輸液相關的嚴重不良事件，確認了「異體」臍帶血移植對於治療腦性痲痺的有效性與安全性。這項研究可以為那些未儲存臍帶血的腦性麻痺病童，帶來新的治療機會。

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儲存一次，守護一世！儲存臍血首選再生緣生技

準爸媽在生產時存下的幹細胞，便是守護孩子與全家人健康的保障。存下珍貴的第一次，帶來一生的守護！再生緣生物科技多年來致力於臍帶血的保存與應用，與杜克大學喬安‧庫茲伯進行技術合作，將臍帶血幹細胞治療腦性麻痺的技術移轉至台灣，希望能在腦性痲痺的治療上，為台灣患有腦性麻痺的孩童們，帶來新的治療機會。

1. Sun J, et al., Differences in quality between privately and publicly banked umbilical cord blood units: a pilot study of autologous cord blood infusion in children with acquired neurologic disorders. Transfusion. 2010. 50(9): 1980-7.
2. Sun J, et al., Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. Stem Cells Transl Med. 2017. 6(12): 2071-2078.
3. Sun J, et al., Sibling umbilical cord blood infusion is safe in young children with cerebral palsy. Stem Cells Transl Med. 2021. 10(9): 1258-1265.

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